未被重视的基因突变，该突变与疾病的发生发展有着紧密的关联。
以此为突破口，林宇提出了一种创新性的治疗策略，即通过基因编辑技术修复这种突变基因，同时结合特制的小分子药物，调节神经细胞的代谢通路，促进受损神经细胞的再生。这一设想在理论层面得到了团队成员的一致认可，但要将其付诸实践面临着巨大的挑战。
基因编辑技术在人体应用上的安全性和有效性需要进行严格的验证，而特制小分子药物的研发更是一个漫长而复杂的过程。林宇和他的团队首先在细胞模型和动物模型上进行了大量的实验。他们在实验室里日夜守候，观察细胞的变化，记录动物的行为学数据，不断优化基因编辑方案和小分子药物的配方。
在这个过程中，他们遭遇了多次失败。基因编辑出现脱靶效应，导致动物出现了其他健康问题；小分子药物在临床试验前的毒性测试中表现出了潜在的风险。但林宇始终没有放弃，他鼓励团队成员从失败中吸取教训，重新审视实验设计和技术路线。
经过数年的不懈努力，他们成功地克服了基因编辑的技术难题，将脱靶风险降低到了可接受的范围。同时，通过对小分子药物结构的反复修饰和优化，使其在保持疗效的前提下，安全性得到了显著提升。
终于，他们迎来了首次人体临床试验。林宇站在临床试验中心的监控室里，心情无比紧张。当第一位患者接受治疗后，经过一段时间的观察，各项指标都显示出了积极的变化。患者的认知能力逐渐恢复，运动功能也得到了改善。随着越来越多的患者参与试验并取得良好效果，林宇知道，他们在药学领域取得了又一个重大突破。
这一突破不仅为全球数百万神经退行性疾病患者带来了希望，也让林宇在药学史上留下了浓墨重彩的一笔。他的名字被铭刻在医学的光辉殿堂，成为了激励一代又一代科研人员不断探索未知、攻克疑难病症的榜样力量。此后，林宇继续投身于药学研究的前沿阵地在人体上进行基因编辑临床试验是一个极其复杂
